Anforderungen an das Design klinischer Studien in der Onkologie nach Einfuhrung der fruhen Nutzenbewertung

Ist der Goldstandard der Zulassungsstudie, die kontrollierte randomisierte Doppelblindstudie, in der Onkologie noch adaquat? Die therapeutische Behandlung von Patienten mit onkologischen Erkrankungen orientiert sich nicht mehr nur an der Histologie und am Tumorstadium, sondern zunehmend an den molekularen Eigenschaften des Tumors. In den letzten Jahren wurden viele zielgerichtete Krebsmedikamente zugelassen - mit steigender Tendenz. Die herkommlichen Studiendesigns konnen die komplexen Fragestellungen der zielgerichteten Therapien nur noch unzureichend beantworten. Seit Inkrafttreten des Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetzes [AMNOG] im Januar 2011 werden neu zugelassene Arzneimittel auch hinsichtlich ihres Zusatznutzens bewertet. Basis fur die Bewertung der Wirksamkeit und Unbedenklichkeit von neuen Medikamenten sowie fur deren Zusatznutzen sind die Daten aus den Zulassungsstudien. Heike Dally analysiert das Design der Zulassungsstudien, die fur die Zusatznutzenbewertungen in den Verfahren bis Januar 2015 herangezogen wurden, und zeigt die wichtigsten Kritikpunkte der Health-Technology-Assessment-Behorden am Studiendesign auf. Dally verknupft die bei den mundlichen Anhorungen genannten wichtigsten Kritikpunkte zu den Anforderungen an klinische Studien in der Onkologie mit den neuartigen, zielgerichteten Therapien und zeigt neue Losungsansatze fur die Konzeption und Durchfuhrung von zukunftigen Arzneimittelstudien in der Onkologie auf.